FDA-approved! Un nuevo tratamiento nacido en Vall d'Hebron

About this episode

The episode discusses a groundbreaking FDA-approved treatment for a rare mitochondrial disease developed through international collaboration.

Desde el Vall d’Hebron Research Institute (VHIR), un pequeño grupo de investigadores ha logrado algo extraordinario: que la FDA apruebe un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial ultra rara: el déficit de timidina quinasa 2. Hablamos de una terapia que reduce la mortalidad en un 86% y que ha llegado al mercado tras una colaboración transatlántica entre Barcelona, Columbia University y una biotech en California, creada ad hoc para llevarla adelante. Con el Dr.Ramon Martí como invitado especial, profundizamos en el origen de esta terapia, su impacto transformador para los pacientes y en cómo una historia de uso compasivo, decisión clínica y química se ha convertido en un caso de éxito internacional. Una historia que empieza en un laboratorio de Barcelona, cruza el Atlántico dos veces… y termina salvando vidas en todo el mundo. Minutaje episodio: [00:28]: Vall d’Hebron y un nuevo hito en enfermedades raras. [01:11]: Reducir la mortalidad en un 86%. [01:26]: De Columbia(NY) a Barcelona, pasando por California. [01:44]: Special guest: Dr.Ramon Martí, VHIR. [02:14]: ¿Qué es el déficit de TK2d?una nueva aproximación terapéutica. [03:36]: De la investigación básica al uso…

People in this episode

Guest: Dr.Ramon Martí

Topics covered

• FDA approval
• mitochondrial disease
• biotech collaboration
• patient impact
• clinical results

Keywords

• FDA
• mitochondrial disease
• treatment
• Vall d’Hebron
• biotech
• clinical results
• patient care

Mentioned in this episode

Organizations: Vall d’Hebron Research Institute, Columbia University, Modis Therapeutics

Products: nuevo tratamiento

Places: Barcelona, California, Nueva York

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